医疗热点｜最新行业动态、科研进展hth华体会-2月24日

　　为应对共病对人、人群健康的威胁以及对卫生体系和社会经济发展的重大挑战，对医学研究战略进行前瞻性、全局性布局，中国医学科学院、国家呼吸医学中心等单位于2023年2月18日在北京启动“中国人全生命期共病队列研究（简称人生队列研究）”。人生队列研究的启动，是中国人群共病队列建设发展的里程碑。该项研究有望为解决共病这一人、人群健康挑战和医学实践面临的迫切现实问题提供方法学探索和信息数据支撑。

　　杭州某生物科技有限公司迁入广东省注册的降钙素原测定试剂盒（胶乳免疫比浊法）等4个注册证获批上市，成为广东首批按照《关于已上市第二类医疗器械迁入我省注册申报指引》获批的产品，广东省药监局重点综合改革项目“优化第二类医疗器械注册审评审批”中省外已上市产品迁入广东省注册办理新模式顺利落地实施。

　　上海医药公告公司全资子公司上海上药信谊药厂有限公司收到美国FDA通知：上药信谊申报的WST01制剂临床试验申请获得美国FDA批准（IND编号：29173），可以启动Ⅰ期临床试验hth华体会。据悉，WST01是一种口服微生态活菌制剂hth华体会，拟用适应症：体重管理；目前全球尚无与该项目同类的活体生物药上市。

　　中国国家药监局（NMPA）官网公示，远大蜀阳药业申报的人凝血因子IX上市申请已获得批准。根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）优先审评公示，该药本次获批的适应症为：用于预防和治疗人凝血因子IX缺乏症（血友病B）导致的出血。

　　◆ 新产业宣布谷氨酸脱羧酶抗体测定试剂盒（化学发光免疫分析法）获《医疗器械注册证》

　　新产业公告，公司收到了广东省药品监督管理局颁发的1项《医疗器械注册证》，相关产品为谷氨酸脱羧酶抗体测定试剂盒（化学发光免疫分析法）。谷氨酸脱羧酶抗体是Ⅰ型糖尿病最早出现的免疫学指标，在临床症状出现之前的较长时间即可出现，可从Ⅱ型糖尿病患者中鉴别迟发型Ⅰ型糖尿病，有助于鉴别Ⅰ型和Ⅱ型糖尿病。

　　◆《Stem Cell Reports》：干细胞诱导移植实现野生型动物体内高嵌合率、长期、多谱系造血

　　中国科学院广州生物医药与健康研究院王金勇研究团队和广州医科大学张梦云研究团队合作，在《Stem Cell Reports》上发表了研究论文，首次报道了通过干细胞基因编辑手段操纵Runx1、Hoxa9和Hoxa10基因组合表达，高效诱导多能干细胞（PSC）定向分化再生造血种子细胞（induced hematopoietic progenitor cells，iHPCs）。iHPCs移植后能在野生型（先天和获得性免疫系统正常）受体鼠中稳定嵌合长达6个月以上时间，输出完整的髓系细胞、B细胞和T细胞等细胞谱系，实现长期、稳定多谱系造血重建，且未发现致瘤现象。

　　中国科学院分子细胞科学卓越创新中心（生物化学与细胞生物学研究所）鲍岚组与上海高等研究院/广东省智能科学与技术研究院张旭组合作，在《JMCB》上，在线发表了研究论文。研究人员利用昆虫细胞分别表达和纯化了特定的微管蛋白亚型组合，即α1A/β2A、α1C/β2A和α4A/β2A。研究通过体外微管蛋白重组实验发现，与α1A/β2A和α1C/β2A微管相比，α4A/β2A微管会发生弯曲生长。进一步构建α4A突变体，研究发现α4A第16位Met对于α4A/β2A微管发生弯曲生长是必须的。微管动态性分析发现，α4A/β2A微管生长速率与α1A/β2A微管相似，但显著低于α1C/β2A微管，而其坍塌频率却与α1C/β2A微管相似，显著低于α1A/β2A微管，这表明不同的α微管蛋白亚型对微管动态性具有调节作用。进一步，研究发现，相对而言，高浓度的Tau可以使弯曲生长的α4A/β2A微管变直。

　　一篇发表在国际杂志《Cell》上的研究报告中，来自中国科学技术大学等机构的科学家们通过研究揭示了光感受抑制棕色脂肪组织（BAT）产热的神经分子机制，从而就会降低小鼠和人类机体中的葡萄糖耐受（GT）。

　　◆ 《自然-医学》：刘如谦团队揭示体内编辑疗法新进展，有望预防致命心脏病

　　《自然-医学》期刊发表了一项基于精准碱基编辑技术的临床前研究，以期在症状发生前纠正导致HCM的致病基因变异，实现“一次治疗，永久治愈”的长远目标。这项研究由碱基编辑领域先锋刘如谦博士和哈佛医学院的合作团队共同完成。本研究利用HCM小鼠模型探究了碱基编辑法和Cas9/gRNA的体内编辑应用场景，并确定了这些疗法的治疗窗口、风险和潜在益处：利用碱基编辑法纠正≥70%的心室心肌细胞中的致病基因变体，足以保持持久、正常的心脏结构和功能；而双倍剂量的编辑虽然提升了心房处的编辑效率，但也增加了旁观者编辑现象的发生。RNA引导的Cas9核酸酶有效地灭活了致病等位基因，但由于剂量依赖性的毒性，需要一个狭窄的治疗窗口来维持健康。hth华体会hth华体会hth华体会